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长期以来,研究人员已经明确线粒体在衰老过程、激活因子和长寿相关的代谢途径中起着至关重要的作用,其功能障碍与人类寿命和健康寿命息息相关。迄今为止,尽管研究人员已将线粒体定为部分疾病的研究目标,但是针对线粒体的疗法研究依然困难重重。


为此,波士顿儿童医院和哈佛医学院的外科副教授 另辟蹊径,开创了治疗性线粒体移植(TMT)疗法。在此之后,其在 2018 年与 等人共同创立了哈佛大学衍生公司 ,该公司致力于使用 TMT 疗法作为疾病治疗、甚至抵抗衰老的新工具。



▲图丨首席执行官 Alexander Schueller(来源:Cellvie)


据悉,该公司采用专有的制备和递送技术,以便将健康、可用的线粒体直接移植到受损细胞中。移植物通过内吞作用穿透细胞壁并与线粒体网络融合,有助于恢复细胞的能量代谢。


公司创立初期, 主要关注于缺血再灌注损伤(IRI),该疾病是由于流向身体某个部位的血流中断并且随后重新引入所导致,通常出现在心脏病发作、中风和器官移植等疾病的过程中,是世界上造成死亡的主要原因之一。2020 年,FDA 为 Cellvie 用于 IRI 的线粒体疗法授予了孤儿药资格,该疗法适用于在实体器官移植过程中预防 IRI。


不过,在获得了一轮金额为 500 万美元的融资之后,该公司又有了新的研究计划。2021 年, 完成了由 Kizoo Technology Capital 牵头的种子轮融资,以推进其产品线。


“在 Kizoo 的投资下,我们的发展远远超出了最初的计划。”据 介绍,“一方面,种子轮的主要目标是建立现成的线粒体生产管线,可以冷冻、解冻并且可以立即供医生使用。另一个目标是拓宽管道——除了缺血再灌注损伤外,我们希望在其他适应症领域建立治疗性线粒体移植疗法,并将其发展成为一个平台技术。”


事实上,线粒体与人类的衰老进程、以及多种年龄相关的退行性疾病密切相关。 表示,“我们一直在研究线粒体的功能,以及它在年龄相关的退行性疾病中所能够发挥的作用。我们相信,该疗法可以在未来应用于某些衰老的细分领域中,比如肌肉退化相关的疾病。”


 认为,对于一些与衰老相关的疾病来说,如何通过临床试验证明疗法的有效性十分困难。因此,许多企业都在选择具有明确临床终点的适应症作为首个研究目标。“针对该类疾病的研究将有助于推动新的技术地早期进程,并将其带到一个非常有吸引力的市场,在此之后开发长期的、与老化相关的应用程序。”

参考资料:

1.https://cellvie.bio/news-and-publications/cellvies-mitochondria-treatment-has-been-granted-orphan-drug-designation-from-the-fda